Die US-Behörde für Lebens- und Arzneimittel (FDA) hat eine neue Behandlung für eine seltene Blutgerinnungskrankheit zugelassen, bei der eine Dosis 3,5 Millionen US-Dollar kosten wird und damit das teuerste Medikament der Welt ist. Das Medikament namens Hemgenix ist eine Gentherapie für Hämophilie B, eine seltene genetische Erkrankung, die eine verminderte Blutgerinnung verursacht. Zu den schwerwiegendsten Symptomen gehören spontane und wiederholte Blutungen, die schwer zu stoppen sind, berichtet Science Alert.
Hämophilie B tritt häufiger bei Männern als bei Frauen auf, und obwohl die genaue Zahl schwer zu ermitteln ist, deuten Schätzungen darauf hin, dass derzeit fast 8.000 Männer in den USA lebenslang an dieser Krankheit leiden.
Das wichtigste Medikament, das derzeit in den USA zur Behandlung von Hämophilie B eingesetzt wird, gibt den Patienten einen dringend benötigten Gerinnungsfaktor, aber die lebenslangen Behandlungskosten sind hoch. Für Patienten mit schweren Symptomen ist ein routinemäßiges und teures Behandlungsschema erforderlich, dessen Wirksamkeit im Laufe der Zeit nachlassen kann.
Aktuell schätzen Forscher, dass die Lebenszeitkosten eines jeden Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B etwa 21 bis 23 Millionen US-Dollar betragen. Die Behandlungskosten in Großbritannien sind niedriger als in den USA oder anderswo in Europa, belaufen sich aber immer noch auf mehrere zehn Millionen Dollar pro Patient im Laufe seines Lebens.
Hemgenix hingegen ist ein intravenöses Produkt zur einmaligen Anwendung, das in einer Einzeldosis verabreicht wird. Das Produkt wird dem Körper über einen virusbasierten Vektor zugeführt, der so konstruiert ist, dass er die DNA zu den Zielzellen in der Leber transportiert. Diese genetische Information wird dann von Zellen repliziert und verbreitet die Anweisungen für ein Gerinnungsprotein, das als Faktor IX bekannt ist.
Zwei Studien haben bisher die Wirksamkeit und Sicherheit von Hemgenix getestet.
In einer von den zwei Studien, bei der 54 Teilnehmer:innen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B teilnahmen, fanden die Forscher eine erhöhte Faktor-IX-Aktivität, wodurch die Notwendigkeit reduziert wurde, die derzeit für Patienten verfügbare Therapie routinemäßig zu ersetzen. Nach Erhalt der Gentherapie sank die Rate, mit der Patient:innen unkontrollierte Blutungen entwickelten, um über 50 Prozent im Vergleich zu ihrer Ausgangsrate.
Zu den Nebenwirkungen gehörten Kopfschmerzen, grippeähnliche Symptome und erhöhte Leberenzyme, die alle sorgfältig von Ärzten überwacht werden sollten.
„Gentherapie für Hämophilie ist seit mehr als zwei Jahrzehnten in Bearbeitung. Trotz der Fortschritte in der Behandlung von Hämophilie kann die Vorbeugung und Behandlung von Blutungsepisoden die Lebensqualität von Menschen negativ beeinflussen“, sagt Peter Marks, Direktor des Zentrums für Biologika-Evaluierung und -Forschung der FDA.
Er fügt hinzu, dass diese Zulassung eine neue Behandlungsoption für Patienten mit Hämophilie B bietet und einen wichtigen Fortschritt in der Entwicklung innovativer Therapien für diejenigen darstellt, die unter der hohen Krankheitslast leiden, die mit dieser Form der Hämophilie verbunden ist.
Es ist noch nicht klar, ob diese Gentherapie ein Heilmittel für Hämophilie B ist, aber die ersten Ergebnisse sind vielversprechend.
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