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FORSCHUNG

Hoffnung für Diabetes-Patienten: Durchbruch in Therapie ohne Nebenwirkungen

Symbolfoto. FOTO: iStock/AndreyPopov
Symbolfoto. FOTO: iStock/AndreyPopov

Forscher haben einen Durchbruch in der Behandlung von Typ-1-Diabetes erzielt, indem sie erstmals genetisch veränderte, insulinproduzierende Zellen transplantierten. Diese Zellen funktionierten ohne Abstoßungsreaktionen oder immunsuppressive Medikamente erfolgreich.

Forscher der schwedischen Universität Uppsala und des US-Biotech-Unternehmens Sana Biotechnology haben einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung von Typ-1-Diabetes erzielt. Erstmals wurde einem Patienten insulinproduzierende Zellen aus der Bauchspeicheldrüse eines Spenders eingepflanzt, ohne dass es zu einer Abstoßungsreaktion kam. Während einer vierwöchigen Beobachtungszeit funktionierten diese Zellen einwandfrei.

Fortschritte in der Diabetesforschung

Typ-1-Diabetes, eine Autoimmunerkrankung, zerstört die insulinproduzierenden Zellen der Bauchspeicheldrüse, wodurch Betroffene lebenslang auf Insulininjektionen angewiesen sind. Obwohl die Transplantation von Spenderinselzellen als idealer Lösungsansatz gilt, scheiterten bisherige Versuche an der Notwendigkeit starker immunsuppressiver Medikamente, um Abstoßungsreaktionen zu verhindern. Diese Medikamente können schwerwiegende Langzeitkomplikationen mit sich bringen.

Mit der Entwicklung genetisch veränderter „hypoimmune“ Zellen durch Sana Biotechnology wurden Abstoßungsreaktionen vermieden. Im vergangenen Dezember erhielt erstmals ein Patient an der Universität Uppsala solch modifizierte Zellen. Diese sogenannten „Pseudo-Inselzellen“ wurden von einem Team unter der Leitung von Per-Ola Carlsson in den Oberarm des Patienten implantiert.

Ungewöhnlich ist, dass das Transplantat ohne den Einsatz immunsuppressiver Medikamente erfolgreich war. Innerhalb des ersten Monats reagierten die Zellen auf Nahrungsaufnahme mit einer erhöhten Insulinproduktion, was durch einen Anstieg des C-Peptids im Blut, einem Indikator für Insulinproduktion, belegt wurde. Magnetresonanztomografien zeigten zudem, dass die Zellen aktiv blieben und keine Nebenwirkungen oder Komplikationen auftraten.

Einsatz von CRISPR-Cas9

Die zugrunde liegende Technologie basiert auf der „Genschere“ CRISPR-Cas9, eine revolutionäre Methode, für die 2020 ein Nobelpreis verliehen wurde. Durch gezielte Veränderungen sind die Zellmerkmale, die normalerweise eine Immunreaktion auslösen würden, ausgeschaltet worden. Im Tiermodell zeigte dieses Verfahren, dass Typ-1-Diabetes bei Affen über Artengrenzen hinweg vorübergehend geheilt werden konnte.

Obwohl bisher nicht genau bekannt ist, in welchem Maß die Insulinproduktion beim behandelten Patienten angeregt wurde, stehen detaillierte Studienergebnisse in einer Fachpublikation bevor. Sollte diese Methode skalierbar sein, könnte sie einen erheblichen Fortschritt zur Heilung von Typ-1-Diabetes darstellen, einer Krankheit mit Millionen weltweit Betroffenen, darunter etwa 30.000 Menschen in Österreich.